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OPM reçoit le soutien de la Fondation Michael J. Fox pour faire avancer le développement de l’inhibiteur LRRK2, OPM-201 dans la maladie de Parkinson
Découvrez le replay du webinaire du 5 mars 2026 avec le Management d’OPM :
LRRK2, une cible capable de modifier l’évolution de la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson est une affection neurodégénérative progressive qui affecte les fonctions motrices et non motrices, avec des symptômes caractéristiques tels que des tremblements, une rigidité et un ralentissement des mouvements.
À l’échelle mondiale, la prévalence de la maladie de Parkinson augmente rapidement en raison du vieillissement de la population.
Selon les projections, plus de 50 millions de personnes seront atteintes de cette maladie d’ici 2050, soit une augmentation de 112 % par rapport à 2021.
Cette population croissante de patients entraîne une expansion considérable du marché ; le marché mondial des traitements de la maladie de Parkinson était évalué à environ 5,65 milliards de dollars en 2024 et devrait atteindre entre 7,6 et 13,3 milliards de dollars d’ici 2030-2034, grâce aux nouvelles thérapies et à la demande croissante de traitements avancés.
Les thérapies actuelles sont principalement symptomatiques, ce qui laisse un besoin non satisfait important en matière d’agents thérapeutiques modifiant la maladie.
Parmi ceux-ci, les inhibiteurs de LRRK2 sont très prometteurs, car ils ciblent une voie clé impliquée dans la progression de la maladie et pourraient permettre de ralentir ou d’arrêter l’évolution de la maladie de Parkinson.
Depuis 2004, l’ensemble du secteur a déployé des efforts considérables pour trouver des inhibiteurs de LRRK2 capables de pénétrer dans le cerveau sans effet secondaire.
À ce jour, seules trois molécules ont progressé en phase clinique : DNL-151 de Denali/Biogen et Neu-411 de Neuron23 sont en phase 2 , suivis de près par OPM-201 qui est en phase de préparation pour une phase 1b/2.
OPM-201 en résumé
- Suiveur proche de la concurrence : inhibiteur de LRKK2 différencié de DNL-151 et du NEU-411 par son positionnement initial vers des patients avec des variants génétiques de LRKK2
- Potentiel Best in Class : inhibiteur puissant de LRRK2, équipotent contre LRRK2 WT/mutant, sélectif, pénétrant dans le cerveau, non actif sur LRRK1
- Petit macrocycle dérivé de la technologie Nanocyclix® exclusive d’OPM, administration par voie orale
- Propriété industrielle solide protégée jusqu’en 2041-2042
- Essai clinique de phase I chez des volontaires sains (SAD et MAD) lancé en septembre 2022 et finalisé en décembre 2024 par notre partenaire Servier
- Retour complet des droits à OPM à la suite d’une décision stratégique de Servier fin 2024
- OPM a repris le contrôle sur toutes les données, la propriété intellectuelle, les échantillons biologiques et chimiques, y compris plus de 60 kg d’API GMP
- Opportunité unique de partenariat « Quick start » pour une entreprise/un investisseur ayant une expertise en PD
- Programme dérisqué validé par les experts de MJ Fox Foundation après évaluation du dossier et de la molécule. Financement de presque 7 millions de dollars pour préparer la phase clinique 1b chez des patients avec des variants génétiques de LRRK2
Application potentielle
Agent modificateur de la maladie de Parkinson basé sur la découverte d’une mutation activatrice du gène LRRK2 dans une forme familiale de la maladie.
Il est important de noter qu’il existe de plus en plus de preuves suggérant que l’activité du gène LRRK2 pourrait également jouer un rôle dans un sous-groupe plus large de patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique sans antécédents familiaux, ce qui laisse penser que les traitements ciblant le gène LRRK2 pourraient être bénéfiques pour une population plus large que les seuls individus présentant des mutations familiales rares du gène LRRK2.
Cela confère à OPM-201 un potentiel pour le traitement des patients avec variants génétiques en maladie orpheline ainsi de blockbuster pour une plus grande population.
État d’avancement
OPM-201 a terminé une étude de phase 1 chez des volontaires sains, démontrant une bonne sécurité et un fort engagement de la cible.
Plus de 60 kg d’API GMP sont disponibles.
Démarrage de la CMC (préparation des tablettes) pour l’étude clinique Phase 1b/2 en S1 2027, et étude de tox long terme, financé par la Fondation Michael J. Fox.
Statut de la propriété intellectuelle
Brevet de composition expirant en 2041/42.
Le brevet pourrait être prolongé grâce à une formulation optimisée.
Possibilité de licence
OPM-201 est disponible pour l’octroi de licences à l’échelle mondiale et pour un développement régional spécifique, ainsi que pour une acquisition dans le monde entier.