LRRK2, une cible susceptible de modifier l’évolution de la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson est une affection neurodégénérative progressive qui affecte les fonctions motrices et non motrices, avec des symptômes caractéristiques tels que des tremblements, une rigidité et un ralentissement des mouvements.
À l’échelle mondiale, la prévalence de la maladie de Parkinson augmente rapidement en raison du vieillissement de la population.
Selon les projections, plus de 25 millions de personnes seront atteintes de cette maladie d’ici 2050, soit une augmentation de 112 % par rapport à 2021.
Cette population croissante de patients entraîne une expansion considérable du marché ; le marché mondial des traitements de la maladie de Parkinson était évalué à environ 5,65 milliards de dollars en 2024 et devrait atteindre entre 7,6 et 13,3 milliards de dollars d’ici 2030-2034, grâce aux nouvelles thérapies et à la demande croissante de traitements avancés.
Les thérapies actuelles sont principalement symptomatiques, ce qui laisse un besoin non satisfait important en matière d’agents modificateurs de la maladie. Parmi ceux-ci, les inhibiteurs de LRRK2 sont très prometteurs, car ils ciblent une voie clé impliquée dans la progression de la maladie et pourraient permettre de ralentir ou d’arrêter l’évolution de la maladie de Parkinson.
Depuis 2004, l’ensemble du secteur a déployé des efforts considérables pour trouver des inhibiteurs de LRRK2 sûrs et capables de pénétrer dans le cerveau.
À ce jour, seules trois molécules ont progressé en phase clinique : DNL-151 de Denali/Biogen et Neu-411 de Neuron23 sont en phase 2 , suivis de près par l’OPM-201 qui est prêt pour une phase 2.
OPM-201 en résumé
- Suiveur rapide du DNL-151 et du NEU-411
- Potentiel Best in Class : inhibiteur puissant de LRRK2, équipotent contre LRRK2 WT/mutant, sélectif, pénétrant dans le cerveau
- Petite molécule dérivée de la technologie Nanocyclix® exclusive d’OPM, administration par voie orale
- Position solide en matière de propriété intellectuelle
- Essai clinique de phase I chez des volontaires sains (SAD et MAD) lancé en septembre 2022 et finalisé en décembre 2024 par le partenaire Servier
- Retour complet des droits à OPM à la suite d’une décision stratégique de Servier fin 2024
- OPM a repris le contrôle sur toutes les données, la propriété intellectuelle, les échantillons biologiques et chimiques, y compris plus de 60 kg d’API GMP
- Opportunité unique de partenariat « Quick start » pour une entreprise/un investisseur ayant une expertise en PD
- Programme dérisqué (plus de 120 millions de dollars investis), prêt à être testé chez des patients atteints de PD
Application potentielle
Agent modificateur de la maladie de Parkinson basé sur la découverte d’une mutation activatrice du gène LRRK2 dans une forme familiale de la maladie.
Il est important de noter qu’il existe de plus en plus de preuves suggérant que l’activité du gène LRRK2 pourrait également jouer un rôle dans un sous-groupe plus large de patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique sans antécédents familiaux, ce qui laisse penser que les traitements ciblant le gène LRRK2 pourraient être bénéfiques pour une population plus large que les seuls individus présentant des mutations familiales rares du gène LRRK2.
Cela confère à OPM-201 un potentiel de blockbuster.
État d’avancement
OPM-201 a terminé une étude de phase 1 chez des volontaires sains, démontrant une bonne sécurité et un fort engagement de la cible.
Plus de 60 kg d’API GMP sont disponibles.
Statut de la propriété intellectuelle
Brevet de composition expirant en 2041/42.
Le brevet pourrait être prolongé grâce à une formulation optimisée.
Possibilité de licence
OPM-201 est disponible pour l’octroi de licences à l’échelle mondiale et pour un développement régional spécifique, ainsi que pour une acquisition potentielle dans le monde entier.